Pankreas kanseri hastalarında ilk kez gen terapisi deneniyor. İngiltere’de uygulanan ve ‘Troya atı’ taktiğini hatırlatan yöntemde, kanser hücrelerine yüksek dozda toksik ilaçlarla müdahale edilecek.

İngiliz Oxford BioMedica firması tarafından üretilen ve normalde karaciğerde bulunan bir enzimi taşıyacak şekilde değişimden geçirilen bir retrovirüs içeren MetXia ilacı, pankreasın tedavisinde kullanılmaya başlandı. Sadece çoğalan hücrelere yerleşen bu genetik ilacın başlıca konaklama yerleri kanser hücreleridir. Hücreye sızan virüs, enzim için gerekli olan geni bıraktığında hücreler enzimi üretmeye başlar. Enzim daha sonra etkisiz (inaktif) ilacı toksik ilaca dönüştürmekte.

Hemen öldürüyor

Tümör hücrelerini sağlıklı hücrelere zarar vermeden yok eden ilaç, ayrıca kemoterapi sırasında yüksek dozda uygulanması halinde bile hastalarda önemli yan etkilere yol açmadan tümörlere ulaşabiliyor.

Batı ülkelerinde her yıl 250.000 kişinin pankreas kanseri yüzünden yaşamını yitirdiğini hatırlatan Liverpool Üniversitesi bilim adamlarından John Neoptolemos, gelişmenin önemli bir adım olduğunu vurguladı. Pankreas kanserinin en korkunç yani, ilerlemeye başlamasından birkaç hafta sonra hastayı ölüme götürmesidir.

Oxford BioMedica firmasının şefi Alan Kingsman da :’Pankreas kanserine mücadele edebildiğimiz için çok heyecanlıyız. MetXia’nın bu kanser türünde etkili olacağına inanıyoruz’ diye konuştu.

Deney tüplerinde ve hayvanlar üzerinde yapılan araştırmalarla MetXia ilacından elde edilen ümit verici sonuçlar, öte yandan bilim adamlarını melanom ve meme kanseri hastalarında da ilk klinik deneyler için cesaretlendirdi.

Değişimden geçirilen retrovirüsün, sitokrom (cytochrome) P450 olarak adlandırılan enzimi içeren ve aslında toksik etkiyi azaltan veya yok eden bir geni taşıdığı belirtiliyor.

Hastalara aşılanacak

Neoptolemos ve ekibi, virüsün, enzimi gerçekten de kanserli hücrelere ulaşıp ulaşmadığını dokuz hastaya aşılayarak deneyecekler. Hastalara bir veya iki ay sonra da enzimi sadece kanser hücrelerinde toksik biçime dönüştüren siklofosfamid verilecek. İlk sonuçlar başarılı olduğu taktirde ekip yeni ilacı 20 ila 40 hastaya aşılamayı düşünüyor.

Gen terapisi geçtiğimiz birkaç yıl içinde gelişmeye başladı. 2003 yılında Fransa’da X-SCID veya ‘bubble boy’ sendromu olarak bilinen şiddetli kombine bağışıklık hastalığında gen terapisi, umulmadık bir şekilde lösemiye yol açmıştı.

Ve 28 Mayıs’ta da hemofili tedavisine yönelik bir gen terapisi güvenli olmadığı gerekçesiyle durdurulmuştu (New Scientist Online 2.6.04).

Fakat MetXia’nın farklı bir gen terapisi olduğunu iddia eden Neoptolemos: ‘Biz, kayıp genleri yenilemek yerine hücreleri öldürüyoruz.’ Normalde hücreye aktarılan ilaç, kanser hücresinin ilaca dirençli mekanizmaları yüzünden hep yetersiz kalır. Yeni gen tedavisinde bu durumun değiştirilmiş olması, önemli bir adım sayılmakta.